ABSTRAKTA – Kongres pediatrů - 37. dny praktické a nemocniční pediatrie

U dětských pacientů ve věku 1–12 let s X-vázanou hypofosfatemií převedených z konvenční terapie na burosumab došlo k normalizaci fosfátové homeostázy, zlepšení křivice, alkalické fosfatázy v séru, růstu, deformit a mobility. 1 Zkrácená informace o léčivém přípravku Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky e-mailem na adresu : farmakovigilance@sukl.cz , anebo pomocí elektronického formuláře : https://qforms.sukl.cz/fas/formservice/filler.open?DocID=690115902 Název léčivého pří- pravku: CRYSVITA, injekční roztok. Složení: Jedna injekční lahvička obsahuje burosumabum 10 mg v 1 ml roztoku, burosumabum 20 mg v 1 ml roztoku, burosumabum 30 mg v 1 ml roztoku. Indikace: Přípravek CRYSVITA je indikován k léčbě X-vázané hypofosfatemie (X-Linked Hypophosphataemia, XLH) u dětí a dospívajících ve věku od 1 do 17 let s rentgenografic- ky prokázanou nemocí kostí a u dospělých. Dávkování a způsob podání: Jeden týden před zahájením léčby je nutné ukončit podávání perorálního fosfátu a aktivních analogů vitaminu D. Při zahájení léčby musí být koncentrace fosfátu v séru nalačno pod hranicí referenčního rozmezí pro daný věk. Dávkování u dětí a dospívajících ve věku od 1 do 17 let: Doporu- čená úvodní dávka u dětí a dospívajících ve věku od 1 do 17 let je 0,8 mg/kg tělesné hmotnosti, podávaná každé dva týdny. Ve věku 18 let je pacienta nutné převést na dávku a dávkovací režim pro dospělé, jak je uvedeno níže. Dávkování u dospělých: Doporučená úvodní dávka u dospělých je 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti, podávaná každé 4 týdny. Maximální dávka je 90 mg. Všechny dávky je nutné zaokrouhlit na nejbližších 10 mg. Po zahájení léčby burosumabem je nutné měřit hladinu fosfátu v séru nalačno každé 2 týdny během prvního měsíce léčby, každé 4 týdny během následujících 2 měsíců, a poté podle potřeby. Pokud je hladina fosfátu v séru nalačno pod dolní hranicí referenčního rozmezí pro daný věk, je možné dáv- ku zvyšovat postupně po 0,4 mg/kg k maximální dávce 2,0 mg/kg (maximální dávce 90 mg). Burosumab nebyl zkoumán u pacientů s poruchou funkce ledvin. Bezpečnost a účinnost burosumabu u dětí ve věku do jednoho roku nebyly v klinických hodnoceních stanoveny. U pacientů ve věku nad 65 let jsou k dispozici omezené údaje. Subkutánní podání. Burosumab se po- dává injekcí do paže, břicha, hýždě nebo stehna. Maximální objem léčivého přípravku na jedno injekční místo je 1,5 ml. Kontraindikace: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku. Souběžné podávání s perorálními fosfáty, aktivními analogy vitaminu D. Hladina fosfátu v séru nalačno nad horní hranicí normálního rozmezí pro daný věk z důvodu rizika hyperfosfatemie. Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin nebo s onemocněním ledvin v konečném stadiu. Zvláštní upozornění: Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se do pacientovy dokumentace přehledně zaznamenat název podaného přípravku a číslo šarže. Ektopická mineralizace: U pacientů s XLH léčených perorálními fosfáty a aktivními analogy vitaminu D byla pozorována ektopická mineralizace, která se manifestovala jako nefrokalcinóza. Na začátku léčby, každých 6 měsíců po dobu prvních 12 měsíců léčby a poté jednou za rok se doporučuje sledování známek a příznaků nefrokalcinózy, např. ultrasonografickým vyšetřením ledvin. Hyperfosfatemie: Vzhledem k riziku hyperfosfatemie je nut- né sledovat hladinu fosfátu v séru nalačno. Parathormon v séru: U některých pacientů s XLH byla v průběhu léčby burosumabem pozorována zvýšení hladiny parathormonu v séru. Reakce v místě injekce: Podávání burosumabu může vyvolat lokální reakce v místě injekce. Hypersenzitivita: Pokud se vyskytnou závažné hypersenzitivní reakce, musí být podávání burosuma- bu ukončeno a zahájena vhodná lékařská léčba. Pomocná látka se známým účinkem: Tento léčivý přípravek obsahuje sorbitol v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 45,91 mg/ml. Interakce: Souběžné podávání burosumabu s perorálními fosfáty a aktivními analogy vitaminu D je kontraindikováno, protože může být příčinou zvýšeného rizika hyperfosfatemie a hyperkalcemie. V případě kombinací burosumabu s kalcimimetiky je nutno postupovat s opatrností. Fertilita, těhotenství a kojení: Údaje o podávání burosumabu těhotným ženám jsou omezené nebo nejsou k dispozici. Není známo, zda se burosumab/metabolity vylučují do lidského mateřského mléka. Riziko pro kojené novorozence/děti nelze vyloučit. Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje: Burosumab může mít malý vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Po podání burosumabu se může vyskytnout závrať. Nežádoucí účinky: Velmi časté nežádoucí účinky hlášené u pediatrických pacientů: Zubní absces, bolest hlavy, kašel, zvracení, nauzea, průjem, zácpa, zubní kazy, vyrážka, myalgie, bolest v končetině, reakce v místě injekce, pyrexie, snížená hladina vitaminu D. Doba použitelnosti: 3 roky. Podmínky uchovávání: Uchovávejte v chladničce (2 °C až 8 °C). Chraňte před mrazem. Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem. Datum poslední revize textu: 03/2021. Držitel rozhodnutí o registraci: Kyowa Kirin Holdings B.V., Bloemlaan 2, 2132NP Hoofddorp, Nizozemsko. medinfo@kyowakirin.com Registrační číslo: Cry- svita 10 mg - EU/1/17/1262/001; Crysvita 20 mg - EU/1/17/1262/002; Crysvita 30 mg - EU/1/17/1262/003. Před použitím přípravku se seznamte s úplnou informací o přípravku. Léčivý přípravek je vydáván pouze na lékařský předpis. Léčivý přípravek není hrazen z veřejného zdravotního pojištění. Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky na adrese: http://www.ema.europa.eu. Kyowa Kirin Pharma s.r.o. Senovážné náměstí 992/8 | Praha 1 | Czech Republic 110 00 | Tel: +420 283 882 904 Nežádoucí události by měly být nahlášeny. PrimeVigilance, s.r.o., Stetkova 18, 140 00 Prague, Czech Republic e-mail: KKInetwork@primevigilance.com U dětských pacientů ve věku 1–12 let s X-vázanou hypofosfatemií převedených z konvenční terapie na burosumab došlo k normalizaci fosfátové homeostázy, zlepšení křivice, alkalické fosfatázy v séru, růstu, deformit a mobility. 1 KKI/CEE/XLH/0215 Červen 2021